Ringkasan:
- Obat baru untuk mengobati ALS memperlambat perkembangan penyakit pada pasien dalam sebuah studi baru.
- Perbedaan antara pasien yang menggunakan obat dan mereka yang menggunakan plasebo kecil namun signifikan.
- Sekitar 12.000 hingga 15.000 orang di AS mengidap ALS.
Obat eksperimental dapat membantu memperlambat perkembangan penyakit otak amyotrophic lateral sclerosis (ALS), menurut sebuah studi baru dari New England Journal of Medicine . Pilihan pengobatan untuk pasien ALS sangat terbatas, sehingga peneliti berharap obat ini berpotensi menjadi terapi komplementer.
ALS adalah sekelompok penyakit saraf langka yang melibatkan sel saraf yang bertanggung jawab untuk mengendalikan gerakan otot sukarela seperti mengunyah, berjalan, dan berbicara, menurut National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). Penyakit ini bersifat progresif, artinya gejalanya semakin memburuk dari waktu ke waktu, dan saat ini belum ada obatnya. Setiap tahun, sekitar 5.000 orang didiagnosis menderita ALS di Amerika Serikat.
Untuk studi yang dipublikasikan pada 3 September, para peneliti menguji obat baru, yang merupakan kombinasi dari sodium phenylbutyrate-taurursodiol yang disebut AMX0035, pada pasien ALS. Dari pasien tersebut, 89 diberi obat baru, sedangkan 48 diberi plasebo. Para peneliti kemudian melacak pasien selama 24 minggu dan mengukur perkembangan penyakit mereka menggunakan Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), pengukuran tingkat keparahan ALS pasien.
Pada akhir penelitian, pasien yang menggunakan AMX0035 mengalami penurunan fungsional yang lebih lambat dibandingkan mereka yang menggunakan plasebo. Para peneliti menyerukan uji coba yang lebih lama dan lebih besar sebagai langkah selanjutnya untuk obat tersebut.
“Ini adalah langkah maju yang penting dan berita yang sangat diharapkan bagi orang-orang dengan ALS dan keluarga mereka,” kata penulis studi utama Sabrina Paganoni, MD, PhD, asisten profesor di Sekolah Kedokteran Harvard dan Rumah Sakit Rehabilitasi Spaulding, kepada Verywell. “Pasien yang diobati dengan AMX0035 mempertahankan fungsi fisik lebih lama daripada mereka yang menerima plasebo. Ini berarti bahwa mereka lebih mandiri dengan aktivitas hidup sehari-hari yang penting bagi pasien seperti kemampuan berjalan, berbicara, dan menelan makanan.”
Apa Artinya Ini Bagi Anda
Uji coba AMX0035 untuk mengobati ALS masih berlangsung. Namun, seiring berjalannya waktu, obat baru ini mungkin akan menjadi andalan pengobatan ALS lainnya.
Memahami ALS
Ketika seorang pasien menderita ALS, mereka mengalami kerusakan bertahap pada neuron motorik mereka, atau sel saraf yang menyediakan komunikasi dari otak ke sumsum tulang belakang dan otot, jelas NINDS. Pada ALS, neuron motorik di otak dan sumsum tulang belakang mengalami degenerasi atau mati dan berhenti mengirim pesan ke otot. Akibatnya, otot berangsur-angsur melemah, berkedut, dan melemah. Seiring waktu, otak tidak lagi mampu mengontrol gerakan otot sukarela.
Apa itu Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)?
“ALS adalah penyakit yang sangat berat bagi pasien dan keluarga,” kata Amit Sachdev, MD, direktur medis di divisi kedokteran neuromuskuler di Michigan State University, kepada Verywell.
Pada akhirnya, seseorang dengan ALS akan kehilangan kemampuan berbicara, makan, bergerak, dan bernapas, kata NINDS.
Kebanyakan orang dengan ALS meninggal karena gagal napas dalam waktu 3 sampai 5 tahun sejak gejala pertama kali muncul, menurut NINDS. Sekitar 10% orang dengan diagnosis akan bertahan hidup selama 10 tahun atau lebih.
Bagaimana AMX0035 Dapat Membantu
Saat ini tidak ada pengobatan yang efektif untuk menghentikan atau membalikkan perkembangan penyakit. Namun, ada perawatan yang dapat membantu pasien mengendalikan gejalanya dan membuatnya lebih nyaman. Pasien ALS biasanya diberikan kombinasi obat dengan potensi terapi fisik dan dukungan nutrisi.
Food and Drug Administration (FDA) menyetujui obat riluzole (Rilutek) dan edaravone (Radicava) untuk mengobati ALS. Riluzole dapat membantu mengurangi kerusakan neuron motorik dan memperpanjang kelangsungan hidup seseorang selama beberapa bulan, sementara edaravone dapat membantu memperlambat penurunan fungsi harian pasien.
AMX0035 bukanlah terapi pengganti untuk obat-obatan yang ada, kata Paganoni. Sebaliknya, itu dianggap dapat berfungsi sebagai terapi pelengkap.
Sabrina Paganoni, MD, PhD
Ini memberi tahu kita bahwa kita mungkin memerlukan kombinasi perawatan yang berbeda untuk melawan ALS secara paling efektif.
— Sabrina Paganoni, MD, PhD
Dalam studi terbaru ini, sebagian besar pasien sudah mengonsumsi riluzole, edaravone, atau keduanya. “AMX0035 memberikan manfaat tambahan di atas standar perawatan,” kata Paganoni. “Selain itu, mekanisme kerja obat ini berbeda. Ini memberi tahu kita bahwa kita mungkin memerlukan kombinasi perawatan yang berbeda untuk melawan ALS dengan paling efektif.”
Tidak ada obat tunggal yang dapat menghentikan perkembangan ALS sepenuhnya, tetapi para ahli berharap untuk masa depan pengobatan ALS. “Perawatan baru dibutuhkan,” kata Sachdev. “Obat ini akan menjadi langkah yang baik.”
Namun, Sachdev memperingatkan, AMX0035 bukanlah obat ajaib untuk ALS. “Dalam uji coba ini, pasien terus mengalami penurunan,” katanya. “Penurunan mereka melambat tetapi hanya sedikit.”
Pada skala ALSFRS-R, peserta studi yang menggunakan AMX0035 menilai, rata-rata, 2,32 poin lebih tinggi pada skala 0-48 yang membagi kemampuan pasien untuk menyelesaikan 12 aktivitas sehari-hari secara mandiri, seperti berbicara, berjalan, dan menulis.
Apa Yang Terjadi Selanjutnya Dengan AMX0035
Studi khusus ini relatif singkat, sehingga tidak jelas apakah obat tersebut dapat menunda kematian seseorang dan memberi mereka lebih banyak kendali atas gerakan otot selama beberapa bulan lagi, kata Sachdev. Namun, persidangan sedang berlangsung.
Peserta yang menyelesaikan uji coba diberi pilihan untuk mengambil AMX0035 jangka panjang. “Perpanjangan ini penting karena akan mengajari kita tentang dampak obat terhadap kelangsungan hidup,” kata Paganoni. “Kami telah mengikuti peserta selama tiga tahun sekarang.”
Paganoni berharap tentang masa depan pengobatan ALS.
“Memperlambat penyakit adalah tujuan penting dalam penyakit progresif cepat seperti ALS karena penyakit yang lebih lambat berarti mempertahankan fungsi fisik lebih lama dan lebih mandiri dengan aktivitas hidup sehari-hari,” katanya. “Kami berharap, di masa mendatang, kami dapat menemukan obat atau kombinasi obat yang benar-benar dapat menghentikan atau bahkan membalikkan penyakit ini. Sementara itu, setiap kisah sukses seperti ini memberi tahu kami bahwa kami berada di jalur yang benar.”
5 Sumber Verywell Health hanya menggunakan sumber berkualitas tinggi, termasuk studi peer-review, untuk mendukung fakta dalam artikel kami. Baca proses editorial kami untuk mempelajari lebih lanjut tentang cara kami memeriksa fakta dan menjaga agar konten kami tetap akurat, andal, dan tepercaya.
- Paganoni S, Macklin E, Hendrix S, dkk. Uji coba natrium fenilbutirat-taurursodiol untuk sklerosis lateral amiotrofik. N Engl J Med . 2020;383(10):919-930. doi:10.1056/nejmoa1916945
- Institut Nasional Gangguan Neurologis dan Stroke. Lembar Fakta Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).
- Pusat Pengendalian dan Pencegahan Penyakit. Apa itu ALS?
- Badan Pengawas Obat dan Makanan AS. Informasi Resep Lengkap Rilutek.
- Badan Pengawas Obat dan Makanan AS. FDA Menyetujui Obat untuk Mengobati ALS.
Oleh Korin Miller
Korin Miller adalah jurnalis kesehatan dan gaya hidup yang telah diterbitkan di The Washington Post, Prevention, SELF, Women’s Health, The Bump, dan Yahoo, di antara outlet lainnya.
Lihat Proses Editorial Kami Temui Dewan Pakar Medis Kami Bagikan Umpan Balik Apakah halaman ini membantu? Terima kasih atas umpan balik Anda! Apa tanggapan Anda? Lainnya Bermanfaat Laporkan Kesalahan